图片来源：Nature

今天，《自然》杂志发布了2019年度十大科学人物。来自北京大学生命科学学院的邓宏魁教授入选，理由是“证明CRISPR基因编辑可以在HIV感染的成年人中安全使用”。

邓宏魁教授，图片来源：Nature

该研究的目的是复制“柏林患者” Timothy Ray Brown的成功案例。2008年，感染HIV的患者Brown接受了骨髓移植以治疗白血病，并因此成为已知的第一个清除HIV的患者。科学家在骨髓供体中找到了一个基因突变，该基因突变可以使CCR5蛋白失效，该蛋白被HIV用来感染免疫细胞。

但在骨髓供体中发现的这种保护性突变很罕见，且在很多地方的人群中都不存在，包括中国。邓宏魁团队是发现CCR5在HIV中重要性的团队之一，因此，该团队决定尝试编辑该基因。2017年，邓宏魁团队建立了利用CRISPR-Cas9进行人造血干细胞基因编辑的技术体系，该技术比传统的基因编辑技术更易操作、成本更低。研究团队从供体骨髓中获取与患者免疫匹配的造血干细胞，利用CRISPR-Cas9对其进行编辑，然后移植到感染HIV的白血病患者体内，以精确模仿柏林患者。

为了安全起见，同时也因为造血干细胞难以进行基因编辑，邓宏魁团队进行了混合细胞移植，其中约18％的细胞进行过基因编辑。结果显示，患者的白血病得到缓解，其体内仍存在HIV病毒。在随后19个月的临床观察中，该患者短暂停止服用抗HIV病毒药物，CD4细胞中的CCR5基因编辑效率有明显上升，证明CCR5基因编辑的T细胞表现出一定程度抵御HIV感染的能力。重要的是，基因编辑细胞仍保留在这名患者的体内，表明基因编辑效果在血液细胞中始终稳定存在，未发现基因编辑造成的脱靶及其他副作用。2019年9月，该研究成果发表在《新英格兰医学杂志》。

图片来源：NEJM

邓宏魁教授认为，该研究表明CRISPR-Cas9编辑的细胞作为骨髓移植的一部分不会引起不良事件。最令人感兴趣的是这一研究结果的持久性。他表示，希望在短期内移植更高比例的基因编辑细胞。他还希望开发出将细胞重编程为多能干细胞的方法，然后将多能干细胞转化为造血干细胞进行移植。

此外，发现380万年前完好头骨的生物学家Yohannes Haile-Selassie，对抗埃博拉病毒的Jean-JacquesMuyembe Tamfum，复活死亡猪大脑的神经学家Nenad Sestan，首次展示一种量子计算机的物理学家John Martinis等科学家也入选榜单。

邓宏魁简介

参考资料：

1.Nature's ten people who mattered this year

3.北京大学官网