​2020是极其不平凡的一年，COVID-19主导了生物制药行业，推动了研究和商业活动的激增，专家预测，即使在病毒得到控制后，也将为其进一步增长奠定基础。新冠疫情大流行和其它热门疗法领域的发展推动风险资本融资达到新的高度，同时推动了新一波并购活动以及首次上市公司的增加。最新数据显示，临床和商业活动在传统药物发现以及细胞疗法、基因疗法中都有所增加；同时，投资者对提供新疗法潜力的新兴技术表现出极大的兴趣，包括基因组编辑和合成生物学。

那么生物制药行业接下来会有怎样的发展趋势呢？以下是领域专家和其他业内人士在访谈、报告和其它公开声明中提到的7个生物制药行业发展趋势。

2020年11月，辉瑞公司（Pfizer）和生物科技公司（BioNTech）公布了疫苗三期临床数据，使人们对尽早结束COVID-19疫情抱有希望。随后，公司立即为其BNT162b2候选疫苗申请了紧急批准。另外，当Moderna报道其mRNA-1273疫苗进展状况时，这一希望得到了加强。

其它令人鼓舞的进展也包括FDA批准了首个COVID-19疗法—吉利德科学（Gilead Sciences）重新定义的抗病毒药物瑞德西韦（Redesivir，上市名称为Veklury®）。

根据2020年11月18日股票经纪人的分析数据显示，随着多个新疫苗的批准，接种疫苗产能预计将增长近150倍，从2020年第四季度的3,500万人到2021年第四季度的50亿人次。

大型制药公司显然已经对基因疗法产生了浓厚兴趣，并打算在2021年及以后扩大其产品研发和推广路线。去年10月，拜耳同意以高达40亿美元的价格收购生物制药公司Asklepios BioPharmaceutical；两天后，诺华以2.8亿美元的价格收购了眼部基因治疗开发商Vedere Bio。同时，罗氏也宣布同意斥资18亿美元，使用Dyno Therapeutics公司的CapsidMap™平台开发下一代腺相关病毒（AAV）载体，用于中枢神经系统疾病的基因治疗和肝脏定向治疗。在生物技术巨头中，Biogen和Sangamo Therapeutics正在开发并商业化Sangamo基因调控疗法候选药物，预计这一合作将为Sangamo带来27亿多美元的收益。

2021年的一个持续挑战将是防止基因治疗临床试验引发的悲剧。比如，2020年10月，Lysogene披露一名患有粘多糖病III型的5岁女孩在一项II/III期试验（NCT03612869）中死亡。尽管出现了这些死亡病例，但基因疗法并没有因此而中断。根据再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）的数据，基因治疗的融资在2020年第三季度增长了178%，达到35亿美元。2020年1月至9月，融资跃升114%，达到120亿美元。

2020年11月的数据表明，基因组编辑技术可以激发大笔资金的合作。Eli Lilly公司承诺投资27亿美元，使用Precision BioSciences公司的ARCUS®基因组编辑平台，首先从杜氏肌营养不良症开始，研究和开发遗传疾病的体内疗法。拜耳的投资部门为Metagenomi公司提供了6,500万美元的A轮融资。Metagenomi是一家开发基于CRISPR的基因编辑系统的公司，用于开发细胞和基因疗法。

研究数据显示，尽管临床病例较少，但CRISPR疗法已经在β地中海贫血和镰状细胞病的治疗中显示了有效性。根据一家商业研究公司2020年11月20日发布的一份市场报告预测，全球CRISPR技术市场将从2020年的16.5亿美元增长到2023年的25.7亿美元，然后在2030年跃升至67亿美元。

资本流入生物制药公司，创投达到历史新高。这一趋势预计将在2021年继续下去，同时，并购、IPO和更广泛的股票市场的强劲增长同样令人印象深刻。

普华永道美国制药合伙人Ousmane Caba提到：“2019年冠状疫情的蔓延似乎对生物技术和生命科学行业并没有很大的阻滞。”Caba说，有两个因素推动了融资：其一是将研究数据应用于生物学的能力；另一个是药物开发商和投资者长期以来对对抗癌症的兴趣，特别是适用于多种疾病的技术。

Caba观察到，针对癌症的治疗在2020年帮助推动了一系列巨额并购交易的发生。2020年10月，吉利德科学（Gilead Sciences）以210亿美元完成了对Immunomedics的收购，Immunomedics公司开发的一种新型乳腺癌治疗药物已于2020年4月获得FDA加速批准，从而增强了其肿瘤学业务；Illumina计划以80亿美元收购癌症血液检测开发商Grail，这一收购将于2021年完成。

首次公开发行股票的市场在2020年也表现强劲。根据EvaluatePharma的数据，2020年前三个季度，生物制药公司在51个IPO中共融资93.2亿美元，是2019年前三个季度41宗IPO融资36亿美元的两倍多。

总体而言，生物科技股在2020年实现了健康增长。截至11月20日，纳斯达克生物科技指数报4,364.15美元，较去年同期3,581.05美元上涨了22%。

2021年最受关注的药物开发事件之一是FDA是否批准Biogen等公司联合开发的阿尔兹海默症候选药物Aducanumab。目前，Aducanumab正在优先审查中进行评估。

2020年11月，在FDA批准Aducanumab的道路上遇到了意想不到的障碍，FDA的外周和中枢神经系统药物咨询委员会拒绝支持Aducanumab。Morningstar公司的医疗专家安德森表示：“我们认为，在批准之前，Aducanumab需要进行另一项大型试验。我们推测其在2024年获得批准的概率为40%。”安德森补充说，Aducanumab的批复要么会给阿尔茨海默病治疗项目带来更多关注和更高的估值，要么会抑制人们对基于清除淀粉样蛋白斑块的治疗热情。

2020年11月，PerkinElmer同意以约3.83亿美元的价格收购Horizon Discovery Group，该交易旨在将基因编辑和基因调制工具添加到买方的自动生命科学研发和应用基因组学解决方案组合中。赛诺菲去年11月斥资3.64亿美元收购了Kiadis制药公司，这是一家开发自然杀伤细胞疗法的公司，这些疗法大多针对癌症。

另外，两家制药巨头完成了细胞疗法研发的设施准备。去年9月，武田制药（Takeda Pharmaceutical）在其位于波士顿的研究总部开设了一个新的细胞疗法研发生产基地。同年10月，Astellas 制药公司斥资1.2亿美元在马萨诸塞州建立了一个专注于细胞疗法的生产和研发的工厂。

对细胞治疗的投资以惊人的速度增长。根据再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）的数据，截至2020年11月，第三季度的细胞治疗融资达到30亿美元，前三季度达到110亿美元，分别增长了97%和242%。评估细胞疗法的I期试验数量从41个增加到50个。

SynBioBeta最近公布的一些数据表明，合成生物学对投资者的吸引力越来越大。2020年上半年，该行业融资总额达到30.41亿美元，而2019年上半年，这一数字则为19亿美元。其中最大的一笔融资是7亿美元，由Sana生物技术公司筹集。Sana生物技术是一家基于细胞工程的治疗技术开发商。

2020年9月，Zymergen筹集了3亿美元资金，打算将业务扩展到规模达3万亿美元的化工和材料行业，以此加速其用于生物合成透明膜的制造。SynBioBeta创始人John Cumbers博士最近在《福布斯》杂志上评论道:“冠状病毒并没有阻碍由合成生物学驱动的4万亿美元的生物经济的发展。”同时，COVID-19正在推动合成生物学的发展，并将在2021年延续其态势。

综上所述，概况汇总了基于多项数据推测的2021年生物制药行业的7大发展趋势，未来已来，我们相信新的技术发展必将会推动生物医药行业的发展，并最终造福于人类健康。