作为基因组学和合成生物学的先驱，哈佛医学院George Church教授与一系列生物技术公司有联系，包括Ally Therapeutics公司、Rejuvenate Bio公司和Manifold Bio公司等。此次，Church与Parastoo Khoshakhlagh博士（担任CEO）和Alex Ng先生（担任CSO）一起成立了GCTx。
从左到右：Parastoo Khoshakhlagh, Ph.D.、Alex Ng, Ph.D.、George Church, Ph.D.
TFome是基于George Church教授实验室及合作者联合开发的“即插即用（plug and play）”技术的细胞编程平台，旨在通过一步过程以比传统方法快100倍的速度，提供基于iPSC的现成药物。TFome平台可以分离出一个特定于细胞命运的单一生物过程，这个过程实际上是由关键的转录因子（TF）或“遗传主控钮（the genetic master knobs）”控制的，这些TF通过协同作用将细胞编程为一种特殊的细胞类型。TFome平台的这种设计使其超越了传统的发育生物学，突破了细胞身份由TF控制的活性基因调控网络决定的原则。
据GCTx称，TFome平台整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习等技术，简化了开发流程，缩短了生产时间，并且可以更直接、更精确地控制细胞的命运，加快了不同治疗领域潜在最佳细胞疗法的输送，进而彻底改变细胞疗法的发展与应用。有意思的是，George教授捐献了他的皮肤细胞，这些细胞被重新编程成干细胞，用于TFome平台的开发。
据了解，GCTx最初的重点将是胃肠道、神经和免疫疾病，以扩大细胞疗法的可及性。Khoshakhlagh表示：“我们相信这些疾病领域正等待细胞疗法带来改变，并将推进各种治疗领域潜在的一流治疗方法。”
目前，GCTx公司尚未公布该项目的开发时间安排，但Khoshakhlagh透露，基于平台的实力和临床前数据的稳健性，公司正在“带着紧迫感全速前进”。“我们希望尽快为患者提供最安全的选择，因为我们知道患者正在等待。我的堂兄患有渐进性多发性硬化症，他几乎每周都会短信问我，‘像我们这样的疗法什么时候才能提供给那些别无选择的病人呢?’这就是我们努力的方向——给那些别无选择的病人带来希望。”
GCTx可能是第一家以iPSC为基础的细胞治疗公司，利用类似的制造策略开发多种细胞产品，以加快开发速度。Khoshakhlagh介绍，TFome平台的多功能性和高效性使GCTx能够建立丰富的细胞类型库，使公司能够将其业务扩展到核心领域之外，释放战略业务发展机会。GCTx愿意在生物技术和制药领域建立“选择性合作伙伴关系”，加速某些项目进入临床。
Khoshakhlagh认为：“TFome平台让我们重新设想细胞治疗制造，并将这两个不可结合的概念结合起来，在提高质量的同时提高成本效率。我们认为，这些挑战一直在推迟细胞疗法成为一种更广泛的治疗方式。”
GCTx建立了世界上第一个完整的人类TF集合。通过整合基因组规模实验测试和强大的下一代机器学习的复杂多维筛选模式，TFome可以识别完全优化的TF组合，将iPSCs分化为几乎任何功能细胞类型。这允许以>90%的效率进行单步骤、四天的干细胞分化过程，而不需要针对微环境因素进行细胞类型特异性优化。这是以前通过传统的小规模测试无法实现的。通过基于TF的细胞命运编程，TFome能够以比传统细胞分化方法快100倍的速度生产一流的现成细胞治疗产品，并提高效力、效率、质量和成本。
参考资料：
1.https://www.gc-tx.com/newsandpress/gc-therapeutics-launches-to-scale-and-unlock-the-next-generation-of-cell-therapynbsp
2.https://www.fiercebiotech.com/biotech/science-fiction-reality-new-george-church-founded-biotech-raises-75m-cell-therapy-platform
本文由 SEQ.CN 作者：陈初夏 发表，转载请注明来源！
