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北大博士患渐冻症 医学专家呼吁建罕见病细胞库

科研人员正在对血液及其细胞进行病理分析。 吴兰 摄

10月25日,安徽一家研究机构已经获得北大“渐冻症”娄滔博士的血液样本,并为其制备细胞株,着手建相关疾病模型中。记者采访获悉,这将需要数月的时间,才能完成相关实验。

近日,29岁北大女博士娄滔的一则遗嘱引来社会关注和热议。娄滔在2015年患上渐冻症,日前在她清醒的时候留下:死后将器官捐献,头部可留给医学做研究的遗嘱。遗嘱一经公布,“懂事的好孩子,希望天堂没有病魔”、“好姑娘”、“遗嘱看哭了”、“天使”是网友们的留言,点赞更是无数。

渐冻症,即肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS),是一种渐进且致命的神经退行性疾病。约10%遗传自父母,90%的渐冻症发病原因不明。

记者采访数位专家,他们为娄滔点赞的同时,希望公众能对罕见病患者更多关注。

专家们期待能尽快建立中国的罕见病细胞库,尤其是人类诱导多能干细胞(iPSC)疾病细胞库通过建立疾病模型iPSC(inducedpluripotentstemcells,诱导多能干细胞)细胞库,促进疾病机理研究,可缩短药物研发时间,促进罕见病早日诊断和“精准”治疗。

iPSC由日本科学家Yamanaka研究组于2016年使用逆转录病毒将Oct4/Sox2/c-Myc/Klf4四个转录因子导入小鼠皮肤成纤维细胞首次获得。2012年,因iPSC的研究成果,Yamanaka被授予诺贝尔

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本文由来源 中国新闻网,由 戴胜 整理编辑!

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