3 月 14 日，爱尔兰著名制药公司 Allergan 同美国基因编辑领域的领导者 Editas Medicine 宣布双方达成了一项战略性的研发合作联盟，Allergan 公司可以拥有 Editas Medicine 5 个基因编辑技术的眼疾病项目的排他性许可及选择权，这其中包括 Editas 临床前项目——用于雷伯氏先天性黑内障（LCA10）治疗的项目。

双方签署的协议涉及基于 Editas Medicine 强大的 CRISPR 基因编辑平台的严重眼病治疗项目，这些项目处在研发的早期，均是 first-in-class 级别的，包括 CRISPR/Cas9 和 CRISPR/Cpf1。而 Editas Medicine 研发最靠前的领导性项目则是用于儿童罕见遗传性视网膜退行性疾病 - 雷伯氏先天性黑内障治疗的产品。

Allergan 公司首席研发总监 David Nicholson 表示：“CRISPR 基因编辑平台对于产出治疗遗传性或非遗传的严重疾病的产品具有极大的潜力，这包括用于罕见严重眼病的治疗潜力。我们的团队对于能够和 Editas Medicine 合作开发用于像是 LCA10 这样的视网膜疾病治疗的变革性疗法感到无比兴奋，该项目进一步补充了我们正在着力开发的目前仍有很大临床需求的眼保健产品管线。”

Editas Medicine 公司 CEO 及总裁 Katrine Bosley 表示：“Allergan 公司长期以来都是开发眼部疾病创新疗法的先驱。在“Open Science R&D”模式下，和 Allergan 公司共同合作对于提升我们在推进用于严重眼病产品开发方面的能力具有极大促进作用。这次合作联盟的达成与我们制定的公司长期发展目标以及利用我们的基因编辑平台去实现严重疾病治疗的愿景是高度一致的。”

CRISPR 是规律成簇的间隔短回文重复 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) 的缩写，是一种动态的、多用途的可以实现对生物的 DNA 序列进行修剪、切断、替换或添加的基因编辑工具。通过该项基因编辑技术，研究人员可以实现基因的永久性修饰，并可以利用此项技术去开发治疗严重疾病的医药制品。

根据协议条款，Editas Medicine 将会得到和 5 个候选项目相关的 9000 万美元的首付款项，同时，公司还可以得到和 LCA10 项目开发相关的里程碑支付金。Allergan 公司则拥有这 5 个候选产品的许可选择权，并需要负责所选择项目的临床开发及商业化运作。Editas Medicine 拥有在美国地区共同开发和推进两个候选项目的选择权。Editas Medicine 同样还会得到 Allergan 支付的专利权使用费。

来源：新浪医药