2月18日，《自然医学》杂志同期发表了三篇基因疗法相关文章，展示了基于CRISPR/Cas9的基因疗法治疗罕见遗传病的突破性研究成果。

2018年7月6日-7日，中国生物工程学会与商图信息BMAP将于北京举办第二届中国国际免疫&基因治疗论坛（IGC 2018），IGC 2018 致力于免疫及基因治疗的国际化产学研平台搭建。设置两天三大分会场（抗体免疫治疗专场、细胞免…

2018年4月10日，瑞士制药公司诺华宣布，作为公司神经科学战略的一部分，该公司已同美国基因疗法生物技术公司AveXis签订协议，将以87亿美元的现金收购AveXis。此项交易已获得双方董事会的批准，预计将于今年年中完成交易。

Kaufman和威斯康星大学麦迪逊分校眼科与视觉科学教授级研究员Curtis Brandt展示了一种改进的将新的基因运送到这种被称作小梁网的液体排出管中的策略，有望用于治疗青光眼。

1月12日，国立卫生研究院心肺血液研究所血液学分部的Cynthia E. Dunbar教授等人在Science共同发表了一篇文章，文章回顾了目前基因疗法领域的开创性工作，描述了在该领域内发挥重要作用的基因编辑技术，并讨论了基因疗法应…

12月19日，基因疗法再次迈出了关键的一步：美国食品和药物管理局（FDA）今日批准了基因疗法Luxturna的上市申请，用于治疗儿童及成人的遗传性视网膜病变（IRD）。这也将成为美国FDA批准第一个直接矫正缺陷基因的疗法，有着里程碑…

12月7日，The New England Journal of Medicine杂志报道了使用基因疗法SPK-9001治疗血友病的1/2期临床试验中期数据。根据报道，接受治疗的10名患者中有9名没有出血。更重要的是，10位患者中的…

日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果：德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症，导致全身80%的皮肤损伤丢失，在接受表皮干细胞基因治疗以后，这名患儿重获健康皮肤并出院，至今正常。

今日，Sangamo Therapeutics又在基因疗法的时代画卷上书写了浓墨重彩的一笔——Sangamo 公司宣布，其在研疗法SB-913完成了首例患者给药。这是人类历史上首次在患者体内应用基因疗法矫正基因。

近日举办的2017年美国眼科学会第121届年会（AAO ）上，一项研究数据表明，一组失去视力的遗传性视网膜病患者在接受基因疗法治疗后，可以很好地通过视力测试。