2月18日，《自然医学》杂志同期发表了三篇基因疗法相关文章，展示了基于CRISPR/Cas9的基因疗法治疗罕见遗传病的突破性研究成果。

近日，中国科学家首次在重要工业微生物黑曲霉中提出以核糖体5S rRNA基因为启动子介导sgRNA的表达，开发了一种基于5S rRNA的新型高效的CRISPR/Cas9系统，使Cas9对黑曲霉基因组定点切割效率可达100%。

测序是基因编辑的前提，测序在诊而编辑在于治。与CRISPR/Cas9作为防御武器不一样，转座酶/Tn5更像是物种交战后在基因组上留下的残骸；Cas9和Tn5都具有核酸酶活性，不过前者追求特异性，而后者追求随机性。二者都具备简捷、高效…

英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。